Nastupující generace léčby u myasthenia gravis: nová naděje

02/2025

MUDr. Michaela Andělová

Neurologická klinika 1. LF UK a VFN v Praze

SOUHRN

Myasthenia gravis (MG) je chronické autoimunitní onemocnění, které vzniká působením autoprotilátek na struktury nervosvalového spojení, zejména na acetylcholinový receptor. Myasthenia gravis lze relativně dobře léčit kombinovanou imunosupresivní léčbou, která je ale zatížena řadou nežádoucích účinků a bezpečnostních rizik a u nemalé části pacientů je onemocnění na léčbu refrakterní. Tento článek si klade za cíl shrnout patofyziologické mechanismy MG a nové typy léčiv, které na tyto mechanismy cílí. Jedná se o léčbu zaměřenou na B Lymfocyty a plazmatické buňky, inhibitory komplementu a antagonisty neonatálního receptoru imunoglobulinů (neonatal Fc receptor, neonatal fragment crystalizable receptor, FcRn). Některé z těchto Léčeb jsou již schváleny a další klinické studie probíhají.

Klíčová slova

myasthenia gravis, inhibitory komplementu, inhibitory neonatálních Fc receptorů, deplece B-buněk, CAAR-T

SUMMARY

Myasthenia gravis (MG) is a chronic autoimmune disease that is mediated by autoantibodies against neuromuscular junction structures, especially against acetylcholine receptors. MG can be relatively well treated with immunosuppressive therapy but is burdened by a number of side effects and safety risks and considerable number of patients are refractory to therapy. This article aims to summarize the pathophysiological mechanisms of MG and to describe new types of drugs specifically targeting these mechanisms. These include therapies targeting B-lymphocytes and plasma cells, complement inhibitors and neonatal immunoglobulin receptor antagonists (neonatal Fc receptor, FcRn). Some of these treatments are already approved on the basis of successful clinical trials and further studies are ongoing.

Key words

myasthenia gravis, complement inhibitors, neonatal Fc receptor inhibitors, B-cell depletion, CAAR-T