Aktuální možnosti a novinky v léčbě hemofilie A

06/2024

MUDr. Ester Zápotocká

Klinika dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol, Praha

SOUHRN

Hemofilie A je vzácné vrozené krvácivé onemocnění, u něhož jsou dnes možnosti léčby velmi široké. Zejména posledních deset let se neslo v duchu zavedení nových, až revolučních léčiv. Vedle klasické léčby koncentrátem srážecího faktoru VIII jsou dnes dostupné léky, které významně snižují riziko krvácení jinými mechanismy - tzv. nefaktorové léky. Do klinické praxe vstupuje technologicky upravený faktor VIII, který nabízí ochranu před krvácením tím, že dosažené hladiny FVIII u takto léčené osoby se pohybují v pásmu normalizované hemostázy. Moderní léčba hemofilie A přinesla pacientům šanci na život srovnatelný s vrstevníky a na plné zapojení do společnosti.

Klíčová slova

hemofilie A, profylaxe, faktor VIII, nefaktorová léčba

SUMMARY

Hemophilia A is a rare congenital bleeding disorder for which a wide range of treatment options are available today. The last ten years in particular have seen the introduction of new, even revolutionary, drugs. In addition to conventional treatment with factor VIII concentrates, new drugs with different mechanisms of action are now available which significantly reduce the risk of bleeding by other mechanisms, so-called non-factor therapy. Currently, a modified factor VIII is entering clinical practice that provides bleeding protection with the FVIII levels achieved within the range of normal hemostasis. Modern treatment of hemophilia A has given patients the chance to live a life comparable to that of their peers and to participate fully in society.

Key words

hemophilia A, prophylaxis, factor VIII, nonfactor therapy