Aktuální přístupy v léčbě hemofilie - rekombinantní přípravky třetí generace

06/2020

MUDr. Jan Máchal; MUDr. Veronika Fiamoli, Ph.D.

Oddělení dětské hematologie a biochemie LF MU a FN Brno

SOUHRN

Hemofilie je vrozené krvácivé onemocnění již několik desetiletí léčené substitucí chybějícího koagulačního faktoru. Možností léčby se v posledních letech významně změnily. S možností profylaxe a léčby rekombinantními deriváty se eliminovalo riziko krví přenosných onemocnění. Koncentráty s prodlouženým účinkem umožnily snížit frekvenci jednotlivých aplikací léků. Do popředí se dostává téma individualizace léčby a její monitorování pomocí farmakokinetických metod. Rozvoj nových metod nefaktorové léčby má potenciál terapii hemofilie revolučně proměnit.

Klíčová slova

hemofilie, rekombinantní deriváty třetí generace, rekombinantní deriváty s prodlouženým účinkem, profylaxe, farmakokinetika

SUMMARY

Hemophilia is an inherited bleeding disorder. For several decades, it has been treated by a substitution of the missing coagulation factor. The available therapeutic options changed significantly over recent years. The wide use of recombinant factor concentrates eliminated the risk of blood-borne diseases. Extended half-life concentrates allowed to decrease the frequency of infusions. Individualization of the treatment and its monitoring using pharmacokinetic approach is coming to the forefront of the recent discussions. Development of novel non-factor replacement therapy has the potential to revolutionary transform this field.

Key words

hemophilia, third-generation recombinant factor, recombinant factor with extended half-life, prophylaxis, pharmacokinetics