Caplacizumab v léčbě trombotické trombocytopenické purpury – kazuistika

06/2022

MUDr. Miriam Lánská, Ph.D.

IV. interní hematologická klinika LF UK a FN Hradec Králové

SOUHRN

Trombotická trombocytopenická purpura je vzácné onemocnění charakterizované přítomností mikroangiopatické hemolytické anemie, trombocytopenie a ischemického postižení cílových orgánů. Podstatou onemocnění je vrozený nebo získaný deficit enzymu ADAMTS13 (metaloproteináza štěpící velké multimery von Willebrandova faktoru, A disintegrinlike and metalloprotease [reprolysintype] with thrombospondin type 1 motif 13). Rychlá diagnostika včetně stanovení aktivity enzymu ADAMTS13 je nezbytně nutná pro včasné zahájení terapie. Mezi současné možnosti léčby patří výměnná plazmaferéza a u imunitně podmíněné trombotické trombocytopenické purpury i kombinace imunosupresivní terapie s caplaci zumabem, humanizovanou protilátku proti doméně A1 von Willebrandova faktoru.

Klíčová slova

trombotická trombocytopenická purpura, ADAMTS13, terapeutická výměnná plazmaferéza, kortikosteroidy, caplacizumab, rituximab

SUMMARY

Thrombotic thrombocytopenic purpura is a rare disease characterized by microangiopathic hemolytic anemia, thrombocytopenia and tissue ischemia caused by congenital or acquired deficiency od ADAMTS13 (A disintegrinlike and metalloprotease [reprolysintype] with thrombospondin type 1 motif 13) enzyme. Rapid diagnosis including determination of ADAMTS13 activity is crucial for the early beginning of the treatment. Current therapeutical options include therapeutic plasma exchange and in the immune thrombotic thrombocytopenic purpura the combination of immunosuppressive therapy with caplacizumab, a humanized antibody against A1 domain of von Willebrand factor.

Key words

thrombotic thrombocytopenic purpura, ADAMTS13, therapeutical plasma exchange, corticosteroids, caplacizumab, rituximab