Emicizumab v léčbě hemofilie A - naplňuje naše očekávání?

06/2020

MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.

Oddělení klinické hematologie FN Brno; Katedra laboratorních metod LF MU Brno

SOUHRN

Profylaktická léčba u pacientů s hemofilií A a inhibitorem faktoru VIII (FVIII), a též u pacientů bez inhibitoru bispecifickou monoklonální protilátkou emicizumabem mimikující funkci FVIII je výrazným přínosem v péči o tyto pacienty. Na pracovišti máme možnost emicizumab používat již druhým rokem, většinou u pacientů s inhibitorem FVIII, ale i u jednoho pacienta bez inhibitoru. Ze tří pacientů léčených déle než rok jsme zaznamenali dvě krvácivé epizody vyžadující léčbu pouze u jednoho z nich, z toho jedna příhoda byla potraumatická. Dosud jsme nezaznamenali žádné nežádoucí účinky. Emicizuab tak v praxi předběžně potvrzuje očekávání do něho vkládaná.

Klíčová slova

emicizumab, HAVEN, krvácení, laboratorní monitorování

SUMMARY

Prophylactic treatment in patients with hemophilia A and a factor VIII (FVIII) inhibitor as well as in patients without an inhibitor of the bispecific monoclonal antibody emicizumab mimicking FVIII function is a significant benefit in the management of these patients. In our department, we have been able to use emicizumab for the second year in a row; mostly in patients with an F VIII inhibitor, but also in one patient without an inhibitor. Of the three patients treated for more than a year, we recorded two bleeding episodes requiring treatment in only one of them, one of which was post-traumatic. So far, we have not seen any side effects. In practice, emicizumab thus preliminarily confirms the expectations placed on it.

Key words

emicizumab, HAVEN, bleeding, laboratory monitoring