Eptakog alfa v léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií a s vrozeným nedostatkem faktoru VII

02/2018

MUDr. Gabriela Romanová, MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.; MUDr. Pavel Polák, Ph.D.; prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc.

Oddělení klinické hematologie LF MU a FN Brno

SOUHRN

Rekombinantní aktivovaný faktor VIIa (aktivovaný eptakog alfa, Novoseven®, Novo Nordisk A/S, Bagsværd, Denmark) byl původně vyvinut pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s vrozenou hemofilií A a B a inhibitorem a pro život ohrožujícího krvácení v urgentní medicíně. Klinické využití tohoto preparátu se však postupně rozrostlo i o léčbu dalších vrozených krvácivých onemocnění, jako je vrozený nedostatek faktoru VII, Glanzmannova trombastenie a získaná hemofilie. U všech schválených indikací má rekombinantní faktor VIIa trvalý bezpečnostní profil, který je připisován jeho rekombinantnímu charakteru a jeho lokalizovanému mechanismu účinku v místě cévního poškození. Rekombinantní faktor VIIa aktivuje přímo faktor X, což znamená, že se zabrání systémové aktivaci koagulace, a tím se sníží riziko trombotických příhod. Je tedy určen pro všechny pacienty, a to včetně starších nemocných se souběžnými predispozicemi či rizikovými faktory vzniku trombózy.1 Rekombinantní preparát Novoseven® se používá již více než 20 let. Za tuto dobu došlo u pacientů s vrozenými nebo získanými krvácivými poruchami k výraznému zlepšení kvality života a přežití. Novoseven® má současně své nezastupitelné místo při zástavě krvácení v urgentních situacích (trauma, poporodní krvácení apod.) nebo při jiném jinak nezvladatelném krvácení.

KLÍČOVÁ SLOVA

hemofilie, inhibitor, vrozený nedostatek faktoru VII, Glanzmannova trombastenie, krvácení, on-demand, rFVIIa

SUMMARY

Recombinant activated factor Vila (activated eptacog alfa, Novoseven®, Novo Nordisk A/S, Bagsv$rd, Denmark) was originally developed for the treatment of bleeding episodes in patients with congenital hemophilia A and B and an inhibitor of life-threatening bleeding in emergency medicine. However, the clinical use of this drug has progressively increased with the treatment of other congenital bleeding disorders such as congenital factor VII deficiency, Glanzmann thrombasthenia, and acquired haemophilia. For all approved indications, rFVIIa has a sustained safety profile attributable to its recombinant character and its localized mechanism of action at the site of vascular damage. Recombinant FVIIa activates factor X directly, which means that systemic activation of the coagulation is avoided, thus reducing the risk of thrombotic events. It is therefore intended for all patients, including elderly patients with concomitant predispositions or risk factors for thrombosis.¹ Recombinant Novoseven® has been used for over 20 years. During this time, the quality of life and survival of patients with congenital or acquired bleeding disorders was significantly improved. Novoseven® also has its unmistakable place when it stops bleeding in urgent situations (trauma, post-partum bleeding, etc.) or other otherwise uncontrollable bleeding.

KEY WORDS

haemophilia, inhibitor, congenital factor VII deficiency, Glanzmann thrombasthenia, bleeding, on-demand, rFVIIa