Jak léčíme děti emicizumabem v České republice?

06/2023

MUDr. Ester Zápotocká

Klinika dětské hematologie a onkologie FN Motol, Praha

SOUHRN

Emicizumab je prvním zástupcem nefaktorové léčby v prevenci krvácení u hemofilie A. Jeho používání v České republice se postupně rozšiřuje, u dětí s inhibitorem koagulačního faktoru FVIII se stal zcela oprávněně standardem péče. U dětí bez inhibitoru se množství pacientů takto léčených postupně navyšuje, počítat je však nutno se skutečností, že vzhledem k relativně krátké klinické zkušenosti s jeho používáním i při velmi dobrých parametrech bezpečnosti a účinnosti emicizumabu jsou v klinické praxi přítomné otázky, na které postupně hledáme odpovědi, které usnadní optimalizovat jeho podávání.

Klíčová slova

hemofilie A, emicizumab, prevence, inhibitor

SUMMARY

Emicizumab is the first representative of non-factorial treatment in prevention of bleeding in hemophilia A. Use of emicizumab in the Czech Republic has been gradually expanding, it has become a standard of care in children with coagulation factor FVIII inhibitor. In children without inhibitor, the number of treated patients has been gradually increasing, but it is necessary to take into account the fact that due to relatively short clinical experience with use of emicizumab, even with very good safety and efficacy parameters, there have been still questions present in clinical practice, to which we are gradually seeking answers, and which will make easier to optimize its use.

Key words

hemophilia A, emicizumab, prevention, inhibitor