Je stále důležité znát farmakokinetiku léčby hemofilie?

06/2023

MUDr. Jan Máchal

Oddělení dětské hematologie a biochemie FN Brno a LF MU Brno

SOUHRN

V oblasti léčby hemofilie dochází v posledních letech k významnému pokroku v souvislosti s vývojem nových tzv. nefaktorových léků. Standardním postupem pro velkou část pacientů s těžkou formou choroby však zůstává a v dohledné době pravděpodobně zůstane profylaktické intravenózní podávání koncentrátu chybějícího faktoru. U takto léčených pacientů poskytuje stanovení individuální farmakokinetiky, nejlépe s využitím některého z populačních modelů, neocenitelné informace umožňující precizní nastavení a frekvence podávání léku s ohledem na míru rizika krvácení, kterému pacient při svých aktivitách čelí. Zejména vysoce aktivní část pacientů z takového přístupu může profitovat více než z nefaktorové profylaxe. I přes nepochybný rozvoj nefaktorové léčby hemofilie proto farmakokinetika bude v blízké budoucnosti i nadále neocenitelným nástrojem pro pacienta a jeho lékaře.

Klíčová slova

hemofilie, farmakokinetika, populační farmakokinetika

SUMMARY

In recent years, there has been significant progress in the treatment of hemophilia with the development of new non-factor therapies. However, the standard approach for a significant portion of patients with severe forms of the disease remains and is likely to remain prophylactic intravenous administration of missing factor concentrate. For patients treated in this manner, determining individual pharmacokinetics, preferably using one of the population models, provides invaluable information for precise dosage and frequency of drug administration, taking into account the level of bleeding risk faced by the patient in their activities. Particularly, a highly active subset of patients can benefit more from this approach than from non-factor prophylaxis. Despite the undeniable progress in development of non-factor treatment for hemophilia, pharmacokinetics will continue to be an invaluable tool for the patient and their physician in the near future.

Key words

hemophilia, pharmacokinetics, population pharmacokinetics