Léčba hemofilie dnes s vyhlídkou na zítřek

05/2019

MUDr. Radomíra Hrdličková

Krevní centrum, FN Ostrava

SOUHRN

Hemofilie A a hemofilie B jsou nejobávanější dědičné poruchy krvácení. Trvalá profylaktická substituční terapie faktorem VIII / faktorem IX je standardem péče o pacienty s těžkou hemofilií, ale nutnost relativně časté intravenózní aplikace faktorů mnohdy znamená nedodržení léčby. Přicházející nové možnosti léčby usilují o snížení léčebné zátěže - koncentráty faktorů s prodlouženým poločasem, humanizovaná bispecifická monoklonální protilátka emicizumab, která napodobuje koagulační funkci aktivovaného faktoru VIII s výhodou subkutánní aplikace. Aktuálně jsou zkoumány nové sloučeniny pro obnovení rovnováhy hemostázy u hemofilie; cílí na přirozené antikoagulační proteiny - inhibitor dráhy tkáňového faktoru, antitrombin, protein C a protein S.

Klíčová slova

hemofilie A, hemofilie B, profylaxe, faktory s prodlouženým poločasem, bispecifická protilátka, nová léčba

SUMMARY

Haemophilia A and haemophilia B are the most feared inherited bleeding disorders. Continuous prophylactic factor VIII / factor IX replacement therapy is the standard of care for patients with severe haemophilia, but the requirement for relatively frequent intravenous administration of factors often means non-compliance with the treatment. Upcoming the new treatment options seek to reduce the treatment burden - factor concentrates with extended half-life, the humanized bispecific monoclonal antibody emicizumab which mimics the coagulation function of activated factor VIII with benefit of subcutaneous administration. Recently, novel compounds for restoring balance of hemostasis in haemophilia are under investigation, targeting natural anticoagulant proteins - tissue factor pathway inhibitor, antithrombin, protein C and protein S.

Key words

haemophilia A, haemophilia B, prophylaxis, extended half-life factors, bispecific antibody, novel therapies