Léčba růstovým hormonem - historie, současnost a budoucnost

04/2017

Prof. MUDr. Jan Lebl, CSc.¹, MUDr. Stanislava Koloušková, CSc.¹, MUDr. Štěpánka Průhová, Ph.D.¹, doc. MUDr. Jiřina Zapletalová, Ph.D.², et al.*

1. Pediatrická klinika 2. LF UK a FN v Motole, Praha

2. Dětská klinika LF UP a FN, Olomouc

* O rozvoj léčby růstovým hormonem u dětí se v ČR (vedle hlavních autorů článku) zasloužili další současní i bývalí členové pracovní skupiny pro léčbu růstovým hormonem v pediatrii České endokrinologické společnosti České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně: E. Al Taji, D. Alexejevič, I. Čermáková, J. Černá, J. Čížek, M. Dvořáková, O. Hníková, V. Janštová, B. Kalvachová, J. Klabochová, L. Lisá, O. Magnová, D. Neumann, E. Nováková^f, D. Novotná, B. Obermannová, O. Philippiová, R. Pomahačová, J. Strnadel, J. Škvor, M. Šnajderová, Z. Šumník a D. Zemková.

SOUHRN

Růstový hormon byl v klinické praxi poprvé použit před 60 lety. Tehdy šlo o extrakt z kadaverózních lidských hypofýz. Před 30 lety byl poprvé uveden na trh autentický rekombinantní růstový hormon, který bylo možné produkovat v potenciálně neomezených množstvích, což umožnilo zkoumat nové oblasti jeho využití. V současné době je léčba růstovým hormonem schválena v Evropě pro sedm indikačních oblastí, šest pediatrických a jednu v dospělosti. V roce 2016 bylo v České republice léčeno růstovým hormonem 2 058 dětí a dospívajících. Růstový hormon se podává formou každodenní subkutánní injekce, což může být pro některé rodiny obtížné. Vývoj proto směřuje ke vzniku depotní molekuly s optimálně zachovanou účinností při aplikaci nanejvýš jednou týdně. Přes řadu překážek je již několik molekul ve fázi klinického zkoušení. Současně genetické poznatky posledního desetiletí otevřely nový pohled na řízení růstu. Do centra pozornosti při zkoumání regulace růstu se dostává chondrocyt růstové ploténky, konečný efektor tělesného růstu. Výzkum regulace růstu postupně otevírá nový pohled na klasifikaci růstových poruch, což zřejmě v příštích letech povede k přehodnocení indikací pro léčbu růstovým hormonem podle etiologické diagnózy.

KLÍČOVÁ SLOVA

růstový hormon, indikace, depotní růstový hormon, osa růstový hormon-IGF-I, chondrocyt

SUMMARY

The first clinical administration of growth hormone was reported 60 years ago, using extract of human cadaverous pituitary glands. The authentic recombinant growth hormone was launched 30 years ago which allowed its potentially unlimited production and initiated research of novel indications. Currently, growth hormone is an approved medication in seven therapeutic areas, six in paediatric medicine and one in adults. In the Czech Republic, growth hormone used to be administered to 2058 children and adolescents in 2016. As the schedule of daily SC injections may be burdening for some families, the manufacturers aim to develop a long-acting molecule for once weekly or even less frequent administration, with maintained optimal efficacy. Despite persistent difficulties, several long-acting molecules are at different phases of clinical trials. The recent genetic discoveries opened new insights into the regulation of human growth, highlighting the role of growth plate chondrocyte as the final effector of growth. This leads to stepwise re-classification of growth disorders and may directly impact indications for growth hormone therapy according to aetiological diagnosis within the oncoming years.

KEY WORDS

growth hormone, indications, long-acting growth hormone, growth hormone-IGF-I axis, chondrocyte