Léčba získané trombotické trombocytopenické purpury - kazuistika

03/2024

MUDr. Miriam Lánská, Ph.D.

IV. interní hematoiogická klinika FN Hradec Králové a LF UK Hradec Králové

SOUHRN

Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácné život ohrožující onemocnění, patřící do skupiny trombotických mikroangiopatií a charakterizované přítomností mikroangiopatické hemolytické anemie, těžké trombocytopenie a ischemického postižení cílových orgánů. Podstatou onemocnění je závažný deficit metaloproteázy štěpící von Willebrandův faktor. Snížení aktivity enzymu pod 10 % (0,1 lU/ml) je stěžejní pro diagnózu TTP. Léčba TTP by měla být zahájena co nejdříve, již při vyslovení podezření na TTP, často ještě před znalostí výsledků aktivity enzymu ADAMTS13 (metaloproteáza štěpící von Willebrandův faktor, a disintegrin and metalloproteinase with a trombospondin type 1 motifs, member 13). Současný standard léčby akutní ataky získané TTP zahrnuje výměnnou plazmaferézu, imunosupresi a podávání caplacizumabu.

Klíčová slova

trombotická trombocytopenická purpura, ADAMTS13, výměnná plazmaferéza, kortikosteroidy, rituximab, caplacizumab

SUMMARY

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare, life-threatening disease belonging to the group of thrombotic microangiopathies, characterized by the presence of microangiopathic hemolytic anemia, severe thrombocytopenia, and ischemic target organ involvement. The underlying cause of the disease is a severe deficiency of von Willebrand factor cleaving metalloprotease. Reduction of the activity below 10% (0.1 lU/ml) is essential for the diagnosis of TTP. Treatment of TTP should be initiated as early as possible, when TTP is suspected, often before the results of ADAMTS enzyme activity are known. The current standard of care for acute attack of acquired TTP includes plasma exchange, immunosuppression and caplacizumab.

Key words

thrombotic thrombocytopenic purpura, ADAMTS13, plasma exchange, steroids, rituximab, caplacizumab