Novinky v léčbě transthyretinové amyloidózy srdce

02/2021

Doc. MUDr. Petr Kuchyňka, Ph.D.

II. interní klinika - klinika kardiologie a angiologie, 1. LF UK a VFN, Praha

SOUHRN

Transthyretinová amyloidóza představuje nejčastější typ amyloidózy srdce. Projevuje se zejména srdečním selháním a arytmiemi. U většiny nemocných lze diagnózu stanovit neinvazivními metodami bez nutnosti provádění endomyokardiální biopsie. V konvenční léčbě srdečního selhání se uplatňují především kličková diuretika a inhibitory mineralokortikoidních receptorů. Specifická léčba transthyretinové amyloidózy srdce zahrnuje léky snižující syntézu transthyretinu, stabilizující transthyretin a farmaka ovlivňující degradaci již existujícího amyloidu. Za nejnadějnější je v současnosti považován tafamidis, který by měl být v brzké budoucnosti dostupný v běžné klinické praxi.

Klíčová slova

transthyretin, amyloidóza, srdeční selhání, tafamidis

SUMMARY

Transthyretin amyloidosis represents the most common type of amyloidosis involving heart. Heart failure and arrhythmias are the most frequent manifestations of the disease. In majority of the patients the diagnosis can be established based on the non-invasive imaging methods and endomyocardial biopsy is usually not needed. Heart failure treatment is usually based on loop diuretics and mineralocorticoid receptor blockers administration. Specific treatment of transthyretin cardiac amyloidosis consists of gene expression silencers, transthyretin stabilizers and amyloid extractors. Tafamidis represents currently the most promising drug in the treatment of transthyretin cardiac amyloidosis. This drug will be hopefully available in clinical practise in near future.

Key words

transthyretin, amyloidosis, heart failure, tafamidis