Postavení a přínos romiplostimu v léčbě imunitní trombocytopenie

06/2022

MUDr. Eva Konířová; prof. MUDr. Marek Trněný, CSc.

I. interní klinika - klinika hematologie 1. LF UK a VFN, Praha

SOUHRN

Imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované poklesem počtu trombocytů a s tím korelujícím zvýšeným rizikem či přítomností krvácení. Změna náhledu na patofyziologii ITP o poznání, že se jedná i o suboptimální produkci destiček, vedla k zavedení agonistů trombopoeti nového receptoru. Romiplostim patří mezi agonisty trombopoetinového receptoru 2. generace. Máme k dispozici robustní data z klinických studií i více než desetileté zkušenosti z běžné klinické praxe prokazující vysokou účinnost a bezpečnost romiplostimu v léčbě ITP. Proti původním předpokladům je romiplostim kvůli svému imunomodulačnímu účinku schopen navodit až u třetiny pacientů setrvalou remisi přetrvávající po ukončení léčby. V současné době patří romiplostim mezi standardní modality 2. linie. Léčbu ITP navíc ovlivnila pandemie covidu19, která urychlila některé dlouhodobé trendy, jako je dřívější nasazení agonistů trombopoetinového receptoru.

Klíčová slova

ITP, imunitní trombocytopenie, trombopoetin, agonista trombopoetinového receptoru, romiplostim, setrvalá remise

SUMMARY

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disease characterized by a decrease in platelet count with an increased risk or presence of bleeding depending on the thrombocytopenia degree. Shift in the way we view the pathophysiology of ITP to include the recognition that it also involves an inadequate platelet production led to the introduction of thrombopoietin receptor agonists. Romiplostim belongs to second generation of thrombopoietin receptor agonists. We have robust data from clinical studies as well as more than decade of experience from routine clinical practice demonstrating high efficiency and safety of romiplostim for the treatment of ITP Romiplostim wasn't considered to be a curative treatment, but thanks to its immunomodulating effect, romiplostim can induce a permanent remission in up to a third of patients that persists after the end of therapy. Now, romiplostim is standard secondline treatment. In addition, the treatment of ITP has been influenced by the COVID19 pandemic, which has accelerated some longterm trends such the earlier introduction of thrombopoietin receptor agonists.

Key words

ITP, immune thrombocytopenia, thrombopoietin, thrombopoietin receptor agonist, romiplostim, sustained remission