Přípravky genové terapie pro vzácná onemocněni

06/2021

Ing. Ivana Haunerová

Státní ústav pro kontrolu léčiv, Praha

SOUHRN

Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo úspěšně 12 přípravků genové terapie, z nichž 11 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky roztřídit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru, přípravky obsahující virovým vektorem modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty, které jsou upraveny pomocí chimérického antigenního receptoru (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je ohromný, ale k zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvořit podmínky vedoucí k uvedení schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.

Klíčová slova

genová terapie, vzácná onemocnění, registrace, léčivé přípravky, výroba

SUMMARY

Twelve gene therapy medicinal products successfully passed the centralized marketing authorization, which is mandatory for Advanced Therapy Med, and eleven out of them are designed as orphans. These products can be categorized into three groups based on their manufacture: products based on adeno-associated viral vectors, products containing autologous CD34+ cells transduced by viral vectors, and chimeric antigen receptor-modified T-cells (CAR-T lymphocytes). Potential of gene therapy in orphan diseases is enormous, however, more aspects such as technology development, long-term data on safety and potency, and market access need more attention, so that these products could be available for patients.

Key words

gene therapy, orphan diseases, marketing authorisation, medicinal products, manufacture