Přípravky genové terapie pro vzácná onemocnění

02/2024

Ing. Ivana Haunerová; Mgr. Kristýna Řehořová Hradilková, Ph.D.

Státní ústav pro kontrolu léčiv, Praha

SOUHRN

Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo k březnu 2024 úspěšně 18 přípravků genové terapie. V současnosti má platnou registraci 15 přípravků genové terapie, z nichž 13 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky rozčlenit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru a určené k in vivo modifikaci buněk pacienta, přípravky obsahující ex vivo modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty exprimující chimérický antigenní receptor (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je obrovský. K zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je stále ale potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o jejich bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvoření podmínek vedoucích k reálnému uvedení již schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.

Klíčová slova

genová terapie, vzácná onemocnění, registrace, léčivé přípravky, výroba

SUMMARY

Eighteen gene therapy medicinal products were successfully authorised via the centralized marketing authorisation procedure, which is mandatory for Advanced Therapy Medicinal Products. Currently 15 gene therapy products are authorised in the EU. Out of them, 13 are designed as orphan medicinal products. These products can be categorized into three main groups, based on their manufacture: gene therapy products that are based on adeno-associated viral vectors and intended for in vivo administration; products containing autologous CD34+ cells transduced ex vivo, and lymphocytes expressing chimeric antigen receptor (CAR-T cells). Potential of gene therapy in orphan diseases is enormous, however, more aspects such as technology development, long-term data on safety and potency, and market access need more attention, so that these products could be available for patients.

Key words

gene therapy, orphan diseases, marketing authorisation, medicinal products, manufacture