Přípravky s prodlouženým působením a další možnosti léčby hemofilie

05/2022

MUDr. Gabriela Romanová

Oddělení klinické hematologie FN Brno a Katedra laboratorních metod LF MU, Brno

SOUHRN

Kvalita života a prognóza pacientů s hemofilií zaznamenává v posledních letech nebývalý posun. Stále přichází na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace koncentráty faktorů VIII/IX předcházet krvácení, a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. U starších pacientů s hemofilií nové léčebné možnosti, zejména formou terciární profylaxe nebo léčbou emicizumabem, mohou pomoci předcházet další progresi kloubního poškození, a tím i oddálit náročné ortopedické výkony. Mezi aktuální trendy v léčbě hemofílie se řadí léčba pomocí registrovaných přípravků s prodlouženým poločasem eliminace (extended half-life, EHL), individualizace léčby pomocí farmakokinetiky a léčba bispecifickou protilátkou emicizumabem, která je určena jak pro pacienty s těžkou hemofilií A s inhibitorem, tak pro pacienty s těžkou hemofilií A bez inhibitoru.

Klíčová slova

hemofilie, krvácivé epizody, hemofilická artropatie, inhibitor, rekombinantní koncentráty, kvalita života, „trough level“, EHL, produkty s prodlouženým působením, emicizumab

SUMMARY

The quality of life and prognosis of patients with hemophilia have seen unprecedented advance in recent years. New medications are constantly coming to the market, which enable hemophiliacs to prevent bleedings as part of the prophylactic application of factor VIII/IX concentrates and simultaneously prevent the occurrence or further development of hemophilic arthropathy. New medications in hemophilia treatment allow patients to live a full life, which is especially noticeable in younger hemophiliacs. In elderly patients with hemophilia, new treatment options, especially in the form of tertiary prophylaxis or treatment with emicizumab, can help to prevent further progression of joint damage and thereby delay demanding orthopedic procedures. Current trends in treatment of hemophilia include treatment with registered concentrates with extended half-life (EHL), treatment individualization using pharmacokinetics and treatment with bispecific antibody emicizumab, which is intended for patients with severe hemophilia A with inhibitor and for patients with severe hemophilia A without inhibitor.

Key words

hemophilia, bleeding episodes, hemophilia arthropathy, inhibitor, recombinant concentrates, quality of life, trough level, EHL, extended half-life products, emicizumab