Vznik paroxysmální noční hémoglobinurie vývojem z aplastické anemie léčené kombinovanou imunosupresí – kazuistika

06/2023

Prof. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc.

Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha

SOUHRN

V článku je popsán případ rozvoje paroxysmální noční hemoglobinurie u nemocného léčeného v dětství opakovaně kombinovanou imunosupresí pro diagnózu aplastické anemie. Vzhledem k tomu, že nemocný nedocházel na ambulantní kontroly, byl prvním příznakem po 11 letech od imunosuprese ascites s rozsáhlým trombotickým postižením portálních a mezenterických žil a známkami jaterního selhávání. Po zahájení terapie eculizumabem (Soliris®) došlo k normalizaci krevního obrazu, hodnot laktátdehydrogenázy, koagulačního nálezu a jaterních testů. Nemocný je v současnosti léčen ravulizumabem (Ultomiris®) 11 let bez závislosti na transfuzích a bez známek progrese trombózy. Případ ukazuje na nutnost dlouhodobého sledování nemocných léčených imunosupresí pro aplastickou anemii vzhledem k riziku vzniku klonální populace.

Klíčová slova

paroxysmální noční hemoglobinurie, aplastická anemie, klonální proliferace, trombóza

SUMMARY

A case report describes development of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in a patient treated repeatedly in childhood with combination immune suppression for aplastic anemia. The first symptoms of the disease in patient who did not appear in outpatient service for many years were ascites, signs of hepatic failure and thrombosis of portal vein and mesenterical veins 11 years after immune suppression. Treatment with eculizumab (Soliris®) resulted in normalization of peripheral blood cell counts, lactate dehydrogenase and coagulation parameters. The patient is currently treated for 11 years with ravulizumab, he is transfusion independent and does not have any sign of thrombosis progression. Patients treated in the past with combination immune suppression must be followed up for a long time because of a risk of late development of clonal proliferation.

Key words

paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, aplastic anemia, clonal proliferation, thrombosis