Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Drbohlavová Eva . Zobrazit všechny články
Současné možnosti léčby hemofilie (faktorová, nefaktorová a genová léčba)
06/2023 MUDr. Eva Drbohlavová
Hemofilie A a B jsou vzácná dědičná onemocnění, která postihují především muže. Podle koncentrace chybějícího koagulačního faktoru VIII či IX ji dělíme na lehkou, střední a těžkou formu. Především u těžké formy dochází ke spontánnímu krvácení zejména do kloubů, což vede k vývoji cílového kloubu a později k rozvoji hemofilické artropatie, jež významně omezuje kvalitu života. U těchto pacientů je nutná profylaktická léčba, jejímž cílem je zabránit vzniku tzv. cílového kloubu a závažnému krvácení. Ta s sebou doposud nesla zátěž ve smyslu pravidelné i.v. aplikace chybějícího faktoru a možného rizika vzniku inhibitoru. Velký rozvoj terapeutických možností na poli hemofilie v posledních deseti letech výrazně zlepšil kvalitu života hemofiliků a lékařům umožnil personalizovanou léčbu „šitou na míru". V článku jsou popsány výhody a nevýhody faktorové léčby, nefaktorové léčby a genové terapie. Dále jsou zmíněny nové molekuly, které jsou zatím v klinických studiích fáze III. V neposlední řadě je zmíněno, jaké faktory ovlivňují rozhodnutí pacienta ke změně léčby.
CELÝ ČLÁNEK
Hemofilie A a B jsou vzácná dědičná onemocnění, která postihují především muže. Podle koncentrace chybějícího koagulačního faktoru VIII či IX ji dělíme na lehkou, střední a těžkou formu. Především u těžké formy dochází ke spontánnímu krvácení zejména do kloubů, což vede k vývoji cílového kloubu a později k rozvoji hemofilické artropatie, jež významně omezuje kvalitu života. U těchto pacientů je nutná profylaktická léčba, jejímž cílem je zabránit vzniku tzv. cílového kloubu a závažnému krvácení. Ta s sebou doposud nesla zátěž ve smyslu pravidelné i.v. aplikace chybějícího faktoru a možného rizika vzniku inhibitoru. Velký rozvoj terapeutických možností na poli hemofilie v posledních deseti letech výrazně zlepšil kvalitu života hemofiliků a lékařům umožnil personalizovanou léčbu „šitou na míru". V článku jsou popsány výhody a nevýhody faktorové léčby, nefaktorové léčby a genové terapie. Dále jsou zmíněny nové molekuly, které jsou zatím v klinických studiích fáze III. V neposlední řadě je zmíněno, jaké faktory ovlivňují rozhodnutí pacienta ke změně léčby.