Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Fiedlerová Zuzana . Zobrazit všechny články
Nová možnost léčby hemofilie A - monoklonální protilátka emicizumab
02/2019 Doc. MUDr. Petr Dulíček, Ph.D., MUDr. Zuzana Fiedlerová, MUDr. Eva Ivanová
Hemofilie A je vrozená krvácivá choroba způsobená poruchou genu F8. Příčinou deficitu F VIII je celá řada genetických změn, což má význam i pro riziko vzniku inhibitoru, který dnes představuje největší úskalí léčby. Prevalence vzniku protilátky je asi 3-21 %, ale u jedinců s těžkou formou hemofilie až 20-35 %. Protilátky neutralizují podaný F VIII, a tím je substituční léčba neúčinná. Cílem našeho sdělení je představit novou možnost v léčbě nemocných s hemofilií A a inhibitorem, a to použití monoklonální protilátky emicizumab. Emicizumab (Hemlibra®) je bispecifická humanizovaná monoklonální protilátka, která nahrazuje funkci F VIIIa tím, že propojuje aktivovaný F IX s F X. Podává se subkutánně pro profylaxi (k prevenci a snížení frekvence krvácení) u dětí a dospělých s hemofilií A a inhibitorem. Díky své unikátní molekule není funkce ovlivněna přítomným inhibitorem v plazmě. Tuto protilátku je také možné použít u jedinců bez inhibitoru.
CELÝ ČLÁNEK
Hemofilie A je vrozená krvácivá choroba způsobená poruchou genu F8. Příčinou deficitu F VIII je celá řada genetických změn, což má význam i pro riziko vzniku inhibitoru, který dnes představuje největší úskalí léčby. Prevalence vzniku protilátky je asi 3-21 %, ale u jedinců s těžkou formou hemofilie až 20-35 %. Protilátky neutralizují podaný F VIII, a tím je substituční léčba neúčinná. Cílem našeho sdělení je představit novou možnost v léčbě nemocných s hemofilií A a inhibitorem, a to použití monoklonální protilátky emicizumab. Emicizumab (Hemlibra®) je bispecifická humanizovaná monoklonální protilátka, která nahrazuje funkci F VIIIa tím, že propojuje aktivovaný F IX s F X. Podává se subkutánně pro profylaxi (k prevenci a snížení frekvence krvácení) u dětí a dospělých s hemofilií A a inhibitorem. Díky své unikátní molekule není funkce ovlivněna přítomným inhibitorem v plazmě. Tuto protilátku je také možné použít u jedinců bez inhibitoru.