Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Hradilková Řehořová Kristýna . Zobrazit všechny články
Přípravky genové terapie pro vzácná onemocnění
02/2024 Ing. Ivana Haunerová; Mgr. Kristýna Řehořová Hradilková, Ph.D.
Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo k březnu 2024 úspěšně 18 přípravků genové terapie. V současnosti má platnou registraci 15 přípravků genové terapie, z nichž 13 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky rozčlenit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru a určené k in vivo modifikaci buněk pacienta, přípravky obsahující ex vivo modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty exprimující chimérický antigenní receptor (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je obrovský. K zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je stále ale potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o jejich bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvoření podmínek vedoucích k reálnému uvedení již schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.
CELÝ ČLÁNEK
Procesem centralizované registrace v Evropské unii, která je pro léčivé přípravky pro moderní terapii povinná, prošlo k březnu 2024 úspěšně 18 přípravků genové terapie. V současnosti má platnou registraci 15 přípravků genové terapie, z nichž 13 je určeno pro léčbu vzácných onemocnění. Z pohledu výroby lze tyto přípravky rozčlenit do tří kategorií: přípravky založené na adenovirovém vektoru a určené k in vivo modifikaci buněk pacienta, přípravky obsahující ex vivo modifikované autologní buňky CD34+ a lymfocyty exprimující chimérický antigenní receptor (CAR-T lymfocyty). Potenciál genové terapie u vzácných onemocnění je obrovský. K zajištění dostupnosti léčby pro pacienty je stále ale potřeba ještě další technologický vývoj, sběr dlouhodobých dat o jejich bezpečnosti a účinnosti léčby a také vytvoření podmínek vedoucích k reálnému uvedení již schválených přípravků na trh v jednotlivých členských státech.