Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Soukup Petr . Zobrazit všechny články
Ravulizumab v léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie
02/2021 MUDr. Jan Válka, PhD.; MUDr. Petr Soukup, MHA; prof. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc.
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), raritní onemocnění hematopoetické kmenové buňky, je způsobeno geneticky podmíněným deficitem inhibitorů komplementu na povrchu krevních buněk. Tento deficit vede k chronické a nekontrolované aktivaci komplementu na buněčných površích, jehož následkem je intravaskulární hemolýza, protrombotický stav a orgánové postižení zejména ledvin a plic. V dlouhodobém důsledku vede onemocnění k vyčerpání hematopoézy s rozvojem selhání kostní dřeně. Neléčená PNH je spojena se značnou mortalitou a morbiditou pacientů. Terapeuticky lze pouze v ojedinělých případech, spojených se selháním krvetvorby, využít alogenní transplantaci krvetvorby. Pacienti s opakovanými atakami hemolýzy mohou být se značným úspěchem léčeni inhibitory komplementu, z nichž je u nás již dlouho dostupný eculizumab. Ravulizumab je nový dlouhodobě působící inhibitor složky C5 komplementu navržený tak, aby překonal základní nevýhody terapie eculizumabem, tedy nutnost častých aplikací infuze a relativně vysokou incidenci takzvané průlomové (breakthrough) hemolýzy. Výsledky klinických studií ukazují, že ravulizumab je stejně účinný a bezpečný v terapii dospělých pacientů s PNH jako eculizumab a vede ke snížení četnosti epizod hemolýzy. Výhoda nižší frekvence aplikací léku navíc umožňuje pacientům lépe plánovat své aktivity a celkově dále zlepšuje jejich kvalitu života.
CELÝ ČLÁNEK
Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), raritní onemocnění hematopoetické kmenové buňky, je způsobeno geneticky podmíněným deficitem inhibitorů komplementu na povrchu krevních buněk. Tento deficit vede k chronické a nekontrolované aktivaci komplementu na buněčných površích, jehož následkem je intravaskulární hemolýza, protrombotický stav a orgánové postižení zejména ledvin a plic. V dlouhodobém důsledku vede onemocnění k vyčerpání hematopoézy s rozvojem selhání kostní dřeně. Neléčená PNH je spojena se značnou mortalitou a morbiditou pacientů. Terapeuticky lze pouze v ojedinělých případech, spojených se selháním krvetvorby, využít alogenní transplantaci krvetvorby. Pacienti s opakovanými atakami hemolýzy mohou být se značným úspěchem léčeni inhibitory komplementu, z nichž je u nás již dlouho dostupný eculizumab. Ravulizumab je nový dlouhodobě působící inhibitor složky C5 komplementu navržený tak, aby překonal základní nevýhody terapie eculizumabem, tedy nutnost častých aplikací infuze a relativně vysokou incidenci takzvané průlomové (breakthrough) hemolýzy. Výsledky klinických studií ukazují, že ravulizumab je stejně účinný a bezpečný v terapii dospělých pacientů s PNH jako eculizumab a vede ke snížení četnosti epizod hemolýzy. Výhoda nižší frekvence aplikací léku navíc umožňuje pacientům lépe plánovat své aktivity a celkově dále zlepšuje jejich kvalitu života.