Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Vaiter Marie . Zobrazit všechny články
Voretigen neparvovek – první oční genová terapie určení pro pacienty s dystrofií sítnice na podkladě bialelických mutací v genu RPE65
02/2024 Prof. MUDr. Petra Lišková, M.D., Ph.D.; MUDr. Ing. Marie Vajter
Dědičná onemocnění sítnice představují jednu z nejčastějších příčin ztráty zraku ve vyspělých zemích u dětí a mladších dospělých. Donedávna byla všechna tato onemocnění neléčitelná, pacientům byla poskytována jen symptomatická péče. Přelomový okamžik nastal v roce 2018, kdy byla Evropskou lékovou agenturou schválena první oční genová terapie voretigen neparvovekem u pacientů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným bialelickými mutacemi v genu RPE65 kódujícím protein specifický pro retinální pigmentový epitel. Práce podává přehled o tomto léku a způsobu jeho aplikace.
CELÝ ČLÁNEK
Dědičná onemocnění sítnice představují jednu z nejčastějších příčin ztráty zraku ve vyspělých zemích u dětí a mladších dospělých. Donedávna byla všechna tato onemocnění neléčitelná, pacientům byla poskytována jen symptomatická péče. Přelomový okamžik nastal v roce 2018, kdy byla Evropskou lékovou agenturou schválena první oční genová terapie voretigen neparvovekem u pacientů s dědičným onemocněním sítnice způsobeným bialelickými mutacemi v genu RPE65 kódujícím protein specifický pro retinální pigmentový epitel. Práce podává přehled o tomto léku a způsobu jeho aplikace.