Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Romanová Gabriela . Zobrazit všechny články
Přípravky s prodlouženým působením a další možnosti léčby hemofilie
05/2022 MUDr. Gabriela Romanová
Kvalita života a prognóza pacientů s hemofilií zaznamenává v posledních letech nebývalý posun. Stále přichází na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace koncentráty faktorů VIII/IX předcházet krvácení, a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. U starších pacientů s hemofilií nové léčebné možnosti, zejména formou terciární profylaxe nebo léčbou emicizumabem, mohou pomoci předcházet další progresi kloubního poškození, a tím i oddálit náročné ortopedické výkony. Mezi aktuální trendy v léčbě hemofílie se řadí léčba pomocí registrovaných přípravků s prodlouženým poločasem eliminace (extended half-life, EHL), individualizace léčby pomocí farmakokinetiky a léčba bispecifickou protilátkou emicizumabem, která je určena jak pro pacienty s těžkou hemofilií A s inhibitorem, tak pro pacienty s těžkou hemofilií A bez inhibitoru.
CELÝ ČLÁNEK
Kvalita života a prognóza pacientů s hemofilií zaznamenává v posledních letech nebývalý posun. Stále přichází na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace koncentráty faktorů VIII/IX předcházet krvácení, a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. U starších pacientů s hemofilií nové léčebné možnosti, zejména formou terciární profylaxe nebo léčbou emicizumabem, mohou pomoci předcházet další progresi kloubního poškození, a tím i oddálit náročné ortopedické výkony. Mezi aktuální trendy v léčbě hemofílie se řadí léčba pomocí registrovaných přípravků s prodlouženým poločasem eliminace (extended half-life, EHL), individualizace léčby pomocí farmakokinetiky a léčba bispecifickou protilátkou emicizumabem, která je určena jak pro pacienty s těžkou hemofilií A s inhibitorem, tak pro pacienty s těžkou hemofilií A bez inhibitoru.
Rekombinantní přípravky třetí generace a EHL v léčbě hemofilie
05/2019 MUDr. Gabriela Romanová; MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.
Léčba pacientů s hemofilií zaznamenala během posledních let nebývalý posun. Stále přicházejí na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace rekombinantními koncentráty FVIII/FIX předcházet krvácení a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. Samozřejmě, trochu jiná situace nastává u pacientů starších, kteří byli v minulosti léčeni „on demand“ a poškození jejich kloubů je již bohužel nevratné. Nicméně, i u těchto pacientů nové rekombinantní přípravky umožňují předcházet další progresi kloubního poškození, tím oddálit náročné ortopedické výkony s dlouhou rehabilitací a současně zabránit významnému finančnímu a osobnímu zatížení pacientů a zlepšit kvalitu jejich života. Spektrum rekombinantních koncentrátů zahrnuje čtyři generace přípravků. První generace přípravků přichází během výroby do styku s lidským albuminem, druhá generace s lidskými proteiny. Přípravky třetí generace během výroby nepřicházejí do styku s lidskými proteiny, přípravky čtvrté generace jsou již syntetizované lidskými embryonálními buňkami. Využití těchto nových přípravků je primárně u pacientů předtím neléčených plazmatickými přípravky FVIII/FIX, u pacientů HCV (hepatitis C virus) i HIV (human immunodeficiency virus) negativních, na druhou stranu jsou využity i v případě HIV i HCV pozitivních pacientů. Zcela nová situace nastává u pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitorem, u kterých revoluční podkožní aplikace přípravkem emicizumab jedenkrát týdně zcela změnila život v jednoznačně pozitivním smyslu.
CELÝ ČLÁNEK
Léčba pacientů s hemofilií zaznamenala během posledních let nebývalý posun. Stále přicházejí na trh nové léky, které umožňují hemofilikům v rámci profylaktické aplikace rekombinantními koncentráty FVIII/FIX předcházet krvácení a tím současně zamezit vzniku nebo dalšímu rozvoji hemofilické artropatie. Nové přípravky v léčbě hemofilie umožňují pacientům žít zcela plnohodnotný život, což je patrné zejména u mladších hemofiliků. Samozřejmě, trochu jiná situace nastává u pacientů starších, kteří byli v minulosti léčeni „on demand“ a poškození jejich kloubů je již bohužel nevratné. Nicméně, i u těchto pacientů nové rekombinantní přípravky umožňují předcházet další progresi kloubního poškození, tím oddálit náročné ortopedické výkony s dlouhou rehabilitací a současně zabránit významnému finančnímu a osobnímu zatížení pacientů a zlepšit kvalitu jejich života. Spektrum rekombinantních koncentrátů zahrnuje čtyři generace přípravků. První generace přípravků přichází během výroby do styku s lidským albuminem, druhá generace s lidskými proteiny. Přípravky třetí generace během výroby nepřicházejí do styku s lidskými proteiny, přípravky čtvrté generace jsou již syntetizované lidskými embryonálními buňkami. Využití těchto nových přípravků je primárně u pacientů předtím neléčených plazmatickými přípravky FVIII/FIX, u pacientů HCV (hepatitis C virus) i HIV (human immunodeficiency virus) negativních, na druhou stranu jsou využity i v případě HIV i HCV pozitivních pacientů. Zcela nová situace nastává u pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitorem, u kterých revoluční podkožní aplikace přípravkem emicizumab jedenkrát týdně zcela změnila život v jednoznačně pozitivním smyslu.
Eptakog alfa v léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií a s vrozeným nedostatkem faktoru VII
02/2018 MUDr. Gabriela Romanová, MUDr. Petr Smejkal, Ph.D.; MUDr. Pavel Polák, Ph.D.; prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc.
Rekombinantní aktivovaný faktor VIIa (aktivovaný eptakog alfa, Novoseven®, Novo Nordisk A/S, Bagsværd, Denmark) byl původně vyvinut pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s vrozenou hemofilií A a B a inhibitorem a pro život ohrožujícího krvácení v urgentní medicíně. Klinické využití tohoto preparátu se však postupně rozrostlo i o léčbu dalších vrozených krvácivých onemocnění, jako je vrozený nedostatek faktoru VII, Glanzmannova trombastenie a získaná hemofilie. U všech schválených indikací má rekombinantní faktor VIIa trvalý bezpečnostní profil, který je připisován jeho rekombinantnímu charakteru a jeho lokalizovanému mechanismu účinku v místě cévního poškození. Rekombinantní faktor VIIa aktivuje přímo faktor X, což znamená, že se zabrání systémové aktivaci koagulace, a tím se sníží riziko trombotických příhod. Je tedy určen pro všechny pacienty, a to včetně starších nemocných se souběžnými predispozicemi či rizikovými faktory vzniku trombózy.1 Rekombinantní preparát Novoseven® se používá již více než 20 let. Za tuto dobu došlo u pacientů s vrozenými nebo získanými krvácivými poruchami k výraznému zlepšení kvality života a přežití. Novoseven® má současně své nezastupitelné místo při zástavě krvácení v urgentních situacích (trauma, poporodní krvácení apod.) nebo při jiném jinak nezvladatelném krvácení.
CELÝ ČLÁNEK
Rekombinantní aktivovaný faktor VIIa (aktivovaný eptakog alfa, Novoseven®, Novo Nordisk A/S, Bagsværd, Denmark) byl původně vyvinut pro léčbu krvácivých epizod u pacientů s vrozenou hemofilií A a B a inhibitorem a pro život ohrožujícího krvácení v urgentní medicíně. Klinické využití tohoto preparátu se však postupně rozrostlo i o léčbu dalších vrozených krvácivých onemocnění, jako je vrozený nedostatek faktoru VII, Glanzmannova trombastenie a získaná hemofilie. U všech schválených indikací má rekombinantní faktor VIIa trvalý bezpečnostní profil, který je připisován jeho rekombinantnímu charakteru a jeho lokalizovanému mechanismu účinku v místě cévního poškození. Rekombinantní faktor VIIa aktivuje přímo faktor X, což znamená, že se zabrání systémové aktivaci koagulace, a tím se sníží riziko trombotických příhod. Je tedy určen pro všechny pacienty, a to včetně starších nemocných se souběžnými predispozicemi či rizikovými faktory vzniku trombózy.1 Rekombinantní preparát Novoseven® se používá již více než 20 let. Za tuto dobu došlo u pacientů s vrozenými nebo získanými krvácivými poruchami k výraznému zlepšení kvality života a přežití. Novoseven® má současně své nezastupitelné místo při zástavě krvácení v urgentních situacích (trauma, poporodní krvácení apod.) nebo při jiném jinak nezvladatelném krvácení.